Öncü bir biyoteknoloji şirketi olan Verve Therapeutics, “Heart-1” deneyi olarak bilinen ilk insan gen düzenleme denemesini geçici olarak durdurdu. Bloomberg’e göre karar, bir katılımcının yaşadığı beklenmedik yan etkilerin ardından alındı. Deneme, Verve’in aşırı LDL kolesterol birikimine yol açan genetik bir bozukluk olan ailesel hiperkolesterolemi hastalarında kalp krizine neden olan kolesterol seviyelerini azaltmak için gen düzenlemeyi kullanma misyonunun ayrılmaz bir parçasıdır. Verve’in önerdiği çözüm, hastaların karaciğerine “VERVE-101” adlı bir serumun enjekte edilmesini içeriyor. Bu serum, kolesterol yönetiminde çok önemli bir rol oynayan PCSK9 genini, genetik olarak değiştirerek yağlı LDL moleküllerini azaltmak üzere tasarlanmıştır. Bu yaklaşım, maymunlar üzerinde yapılan umut verici testlerin ardından geliştirilmiş ve insan deneylerinin başlatılmasına yol açmıştır. Ancak bu denemeler, katılımcılarda beklenmeyen yan etkiler nedeniyle zorluklarla karşılaştı.
Heart-1 denemesindeki bir katılımcı geçen yıl kalp krizi geçirerek hayatını kaybetmiş, ancak uzmanlar VERVE-101’in suçlu olmadığı konusunda hemfikir olmuş ve bunun yerine hastanın ölümü, ciddi kalp hastalığına bağlanmıştır. Şimdi de bir başka katılımcı ciddi yan etkiler yaşadı ve bu da denemenin duraklatılmasını gerektirecek kadar güvenlik endişesi oluşturdu. Heart-1 denemesine katılan ilk altı hastadan birinde “anormal karaciğer enzimleri” ve düşük kan trombosit sayısıyla karakterize bir durum olan trombositopeni gelişti. Trombositopeni, ciddi vakalarda ölümcül iç kanamalara yol açabilen ciddi bir durumdur. Hastanın semptomlarının ilaçsız geçen birkaç günün ardından kaybolduğu bildirildi. Diğer beş katılımcının da herhangi bir yan etki olmaksızın kolesterol seviyelerinde düşüş görülmüştür. Olağandışı yan etkilere yanıt olarak Verve şimdi gen düzenleyici ilacın farklı bir lipid serumunda süspanse edilen yeni bir versiyonu olan VERVE-102’ye odaklanıyor. Şirket, düzensizliklerin VERVE-101’i hastaların karaciğerlerine uygulamak için kullanılan serumda bulunan yağlı lipitlerden kaynaklandığını öne sürüyor. Verve’in web sitesine göre, yeni dağıtım sistemi bağımsız bir klinik çalışmada hastalar tarafından iyi tolere edildi. Yaklaşan Heart-2 denemesinin bu yılın ikinci çeyreğinde başlaması planlanıyor.