Cambridge merkezli bir biyoteknoloji şirketi olan Verve Therapeutics tarafından yürütülen bir denemede, araştırmacılar VERVE-101 adı verilen bir gen düzenleme tedavisinin tek bir infüzyonunun hastalarda kolesterol seviyelerini düşürebildiğini keşfetti. Bu tedavi, kendilerini tıkanmış arterler ve kalp krizi geliştirmeye yatkın hale getiren kalıtsal koşullara sahip bireylerde test edildi. Bilim insanları karaciğer gen hücrelerini değiştirmek için CRISPR düzenleme tekniklerini kullanabildiler. Araştırmacılar, ilk etapta arterlerde plak birikmesine neden olan LDL-C’yi (bazen kötü kolesterol olarak da adlandırılır) düşürmek için karaciğerde bulunan PCSK9 adlı kolesterol yükseltici bir geni kapattılar. PCSK9, tedavinin daha yüksek infüzyon oranlarını alan kohortlarda yüzde 84’e kadar düşürüldü. Verve bilim insanları, bu yüksek tedavi dozlarında, primatlar üzerinde yapılan önceki çalışmalarda LDL-C ile ilişkili proteinlerin azalmasının 2,5 yıl sürdüğünü söyledi.
Klinik açıdan bakıldığında, bu gen düzenleme terapisi yüksek kolesterol için mevcut standart tedaviyi bozma potansiyeline sahiptir. Mevcut tedaviler arasında reçeteli statinler ve PCSK9 inhibitörleri yer alıyor, ancak bunlar sıkı bir bağlılık gerektiriyor. Kas ağrısı ve hafıza kaybı gibi kötü yan etkilere sahip olabiliyor. CRISPR, görünüşte mucizevi olsa da, günlük ilaçların yerini almaktan çok uzak. Nature’a göre, çalışmadaki 10 katılımcıdan ikisi infüzyonla aynı zamana denk gelen bir kardiyovasküler olaydan muzdaripti. Verve, bunlardan birinin tedaviyle hiçbir ilgisi olmadığını, ikincisinin ise “dozaja yakınlığı nedeniyle potansiyel olarak tedaviyle ilgili olduğunu” söylüyor. Gen düzenleme teknolojisinin kullanımı her zaman bir miktar risk taşıyacaktır çünkü düzenlemeler genomun başka bir yerinde meydana gelebilir. Yüksek kolesterol için tek bir infüzyon tedavisinin tüketicilere ulaşmasından önce, FDA (ABD Sağlık Bakanlığına bağlı; gıda, gıda takviyeleri, ilaç, biyolojik medikal ürünler, kan ürünleri, medikal araçlar, radyasyon yayan aletler, veteriner aletleri ve kozmetiklerden sorumlu büro) tedavinin 15 yıla kadar incelenmesini zorunlu kılmaktadır. Verve, kısa süre önce VERVE-101 için “araştırma amaçlı yeni ilaç başvurusuna” FDA onayı aldı, bu da şirketin ABD’de denemeler yapmaya başlayabileceği anlamına geliyor. Yeni Zelanda ve Birleşik Krallık’taki mevcut denemeler, çalışmayı genişletmek için istekli klinik araştırma katılımcıları arayacaktır.